嘉分享丨编辑DNA的科技该不该用来订

年11月,中国肿瘤学家卢铀及其团队完成了全球首例基因编辑人体临床试验,他们希望找到有效的“癌症杀手”!与此同时,一场世界范围的争论则愈演愈烈——我们有了能“编辑”DNA的科技,让消除疾病和拯救生命成为可能,但它该不该用来订制人类孩子的身高、肤色、性别和未来呢?

编辑/吴佩霜撰文/FionaMcDonald

编译/Mandy设计/丁振颖

今女孩Olivia已经等了4年多。这种对“治愈”的等待从她出生就开始。

年,KatMcMahon和丈夫Tim把女儿Olivia从医院带回家,就渐渐意识到了女儿有些“与众不同”——经常沉浸在自己的世界里,对一切都漠不关心。对Olivia来说,同龄小朋友很快掌握的简单技能她学起来却很艰难。Kat知道“Olivia的成长出了点问题”,不过她和丈夫更倾向于相信“或许错过了什么,但最终会回归正轨”。

差不多一岁的时候,Olivia因为医院。一年之后,她被诊断出患有罕见的Klfstra综合征——一般由于部分或全部基因片段丢失导致,症状多种多样,常见的有发育迟缓、肌肉松弛以及智力障碍。

而Olivia的疾病则是由于偶然间出现的基因“拼写”错误。你可以把基因想象成一行行的长代码,错误输入几个字难以避免,只是当bug出现在重要的位置,就会导致疾病。

Olivia现在四岁多,几乎能行走,认得少量字——这大概只有50%的Klfstra综合征患者能够做到。某种程度上,Olivia和其他同龄孩子差不多,她喜欢动画片《粉红猪小妹》,也喜欢在客厅正中抓住妈妈的手跟着TaylorSwift的歌跳舞。但“还是有很多挑战。她的感官不堪重负,分不清各种不同的材料;一些行为呈现强迫性神经官能症的症状;改变常规能轻易让她崩溃……我们的未来充满不确定性。”Kat和Tim听说科学家正在研究一种突破性的新工具,能够“编辑”那一截导致病症的基因“拼写”错误。

这个新工具叫做CRISPR-Cas9系统,也被称为“基因魔剪”,允许科学家以此“编辑”DNA,有效地改写人类基因组从而“删除”疾病。四年前被发现后,CRISPR就以“光速”发展成为人类最惊人的研究成果之一,它不仅有望治愈Olivia的Klfstra综合征,还有可能根除其它成千上万的疾病,包括癌症、自闭症和艾滋。与此同时,CRISPR能够改变DNA的力量在科学界引起了大范围的讨论,甚至是恐慌。

第一只基因工程动物多利羊诞生20年后的今天,我们与《变种》一般变异的未来越来越近了吗?

从20世纪70年代人类首次认识到自己能够操纵基因开始,科学家们就开始拼命地尝试删除癌症、唐氏综合征、肌肉萎缩等患者细胞内生病的基因,实际上的推进比所有的预测更艰难。但CRISPR不一样。

描述它用途的论文首次发表在年8月,由加州大学伯克利分校分子及细胞生物化学教授JnnifrDoudna和法国科研人员EmmanullCharpntir合作完成。科学家过去想要“修饰”DNA的时候,每次都必须创建新的“剪刀”。但CRISPR系统如同一套通用的工具,想要在何种情况下“修饰”何处的DNA,它都能精确完成。

年,科学家已经开始使用这种技术编辑鼠类的基因。有的实验室开始用CRISPR去除癌症相关的基因,比如BRCA1——AnglinaJoli携带的乳腺癌基因——同时治疗遗传性病症,包括贫血和囊细胞纤维症。大量积极的结果持续出现。接下来的几年间,科学家从受感染细胞中“删除”了艾滋病毒、还治愈了鼠类的杜氏肌营养不良症。

年,科研人员表示他们可以用CRISPR从基因层面设计灵长类动物。Jnnifr教授开始失眠,她在纠结向世人展现这种技术所带来的潜在影响。CRISPR顺利发展成挽救生命的工具之际,全球数以万计的研究人员都在以此进行实验,它被滥用的可能性也逐渐成为焦点。

如果一个国家开始在疾病研究之外去“编辑”人类,诸如瞳孔颜色、发色甚至是智商,将会发生什么?谁能够判定什么时间、什么程度是越界了?“它提出了一个最根本的问题:我们如何看待人类的未来,我们是否会采取戏剧性的举措‘修饰’我们的生殖细胞,甚至在一定程度上控制我们的遗传命运?这使人类面临巨大的风险。”干细胞专家GorgQ.Daly在《科学》杂志撰文。

“社交媒体上,很多人发问——“我们应该让猛犸象复活吗?”以及“人们应该用这种技术消灭一个人类认为有害的物种吗?”

年3月,以EdwardLanphir为首的几位科学家,为《自然》杂志写了一篇文章,警告科学界推进这种技术的速度过快了。一个月后,中国一个致力于治愈血液紊乱疾病的团队,用CRISPR编辑了人类胚胎,并发表全球首篇基因编辑人类胚胎论文,引发行业震动,甚至有人称“如同打开了‘潘多拉的盒子’”。之后在TED的演讲里,Jnnifr说:“基因造人还未出现,但明显已不再是专属于科幻小说的情节了。”

这听起来可能像《星际迷航》里脑洞大开的某种技术,但大部分科学医院将会开始使用某些形式的CRISPR疗法。这是Kat和TimMcMahon去年在一场关于治疗Klfstra综合征的会议上听到的。

用或者不用?这是个问题

两个孩子的母亲EmilyShphrd相信CRISPR所带来的益处值得去冒险。她六岁的儿子Louis患有Ushr综合征,这是一种基因突变导致的耳聋,同时他还患有色素性视网膜炎——这会让他逐渐失明。科学家已经开始在小白鼠身上用CRISPR治疗眼盲。

“每一天Louis的视力都越来越差,直到最终消失。除非你也有个这样的孩子,否则你不能彻底理解并感同身受。”Louis有个梦想,长大后想做火车司机,但她实在不忍心告诉儿子:“对一个即将失明的人来说,这不是最佳的职业道路。”Emily知道人们







































刘云涛
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